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A busca por tratamentos eficazes para doenças genéticas hereditárias impulsionou a medicina regenerativa, usando células-tronco e terapia gênica. Este artigo explora seu papel nos transplantes de medula óssea e os desafios enfrentados. O transplante de medula óssea é vital para doenças hematológicas e imunológicas, mas terapias tradicionais têm limitações. Terapias celulares e gênicas são promissoras para corrigir as bases genéticas subjacentes em condições como anemia falciforme, beta-talassemia e imunodeficiências graves. Elas inserem genes funcionais ou corrigem defeituosos nas células-tronco da medula óssea, melhorando a saúde do paciente. No entanto, a terapia gênica precisa de mais estudos clínicos para otimização. A pesquisa também destaca o potencial das células-tronco na regeneração de tecidos, como em doenças cardíacas, mas enfrenta desafios técnicos e efeitos adversos. Em resumo, a medicina regenerativa está transformando o tratamento de doenças genéticas, oferecendo esperança para pacientes em todo o mundo.
