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Laura Esteban Romaní, Sergio Belda Miquel 
Introducción. La reciente incorporación de los nuevos tratamientos de la fibrosis quística (FQ) con moduladores CFTR en el Sistema Nacional de Salud español ha transformado el bienestar de las personas afectadas. La FQ es una enfermedad genética y degenerativa, que afecta a unas 2.500 personas en España y que hasta hace muy poco ha limitado la esperanza de vida y causado discapacidad orgánica. Su tratamiento requería de una rigurosa adherencia al tratamiento y de hábitos saludables para mantener una mínima y limitada calidad y esperanza de vida. El nuevo escenario justifica el objetivo del trabajo: explorar cómo los moduladores CFTR pueden mejorar el bienestar en las personas con FQ en distintos aspectos. Para ello, se abordan dos objetivos específicos: identificar las dimensiones del bienestar que pueden mejorar y los factores que pueden condicionar esta mejora. Para la exploración se emplea el enfoque de capacidades humanas, que ofrece una base teórica sólida para comprender la mejora del bienestar de forma integral, mejora que se entiende como “expansión de capacidades” centrales para una vida plena, modelada por ciertos “factores de conversión”. Metodología. La estrategia de investigación fue de carácter exploratorio, combinando métodos cualitativos y cuantitativos. En una primera fase se realizaron dos grupos de discusión con personas expertas para identificar en qué aspectos existe potencial de mejora del bienestar con los moduladores CFTR –esto es, potencial de expansión de capacidades– así como los factores personales, sociales e institucionales –factores de conversión– que podrían influir en dicho proceso. A partir de estas dimensiones se diseñó un cuestionario, aplicado a una muestra de 328 personas afectadas. Paralelamente, estas dimensiones sirvieron de guía para realizar nuevos grupos de discusión, con personas con FQ, con familiares y con profesionales del ámbito sociosanitario. La información obtenida del cuestionario y los grupos permitió profundizar en la comprensión de las capacidades identificadas, los factores de conversión y la relación entre ambos. Resultados. Los resultados muestran que los nuevos tratamientos pueden tener impacto en la mejora del bienestar de las personas con FQ, especialmente en aspectos relacionados con la salud corporal, el control del entorno, la afiliación y el juego. Sin embargo, estos avances no se producen de manera automática ni homogénea, ya que su expansión está condicionada por factores como la existencia de un sistema sanitario de calidad, universal y gratuito, un movimiento asociativo consolidado y determinadas condiciones psicosociales facilitadoras. Discusión. Los nuevos tratamientos representan un recurso transformador que amplía las oportunidades para una vida plena. No obstante, su impacto está mediado por condiciones sociales, institucionales y personales que deben ser consideradas y que interactúan de forma compleja. Conclusiones. El solo suministro de los moduladores CFTR no garantiza una expansión sostenida del bienestar en todos los aspectos en los que potencialmente podría mejorar la vida de las personas con FQ. Resulta necesario reforzar el acompañamiento psicosocial, repensar los modelos de intervención y diseñar estrategias de coordinación entre actores. Se requiere, además, una política pública consistente y un acompañamiento integral que promuevan un acceso sostenido a estos beneficios.
Introduction. The recent introduction of Cystic Fibrosis (CF) treatments using CFTR modulators into the Spanish National Health System has transformed the well-being of those affected. CF is a genetic and degenerative disease that affects approximately 2,500 people in Spain. Until very recently, CF severely limited life expectancy and caused multi-organ disability. Its treatment required strict adherence and healthy habits to maintain a minimal and limited quality of life and expectancy. This new scenario justified the study goal: to understand how CFTR modulators can improve the well-being of CF sufferers in various ways. To this end, two specific objectives were addressed: to identify the dimensions of well-being that can be improved with modulators; and second, the factors that may influence this improvement. The study was based on a capabilities approach, which offers a solid theoretical foundation to understand comprehensive well-being enhancement — that is, an enhancement conceived as the “expansion of capabilities” essential to a life one has reason to value, shaped by specific “conversion factors”. Methodology. An exploratory design was adopted, combining qualitative and quantitative methods. In the first phase, two focus groups with experts were conducted to identify in which areas CFTR modulators could potentially enhance well-being—that is, the potential to expand capabilities — as well as the personal, social, and institutional factors (conversion factors) that could influence this process. Based on these dimensions, a questionnaire was developed and administered to a sample of 328 individuals with CF. Simultaneously, these dimensions guided additional focus groups involving people with CF, their family members, and professionals belonging to the social and healthcare sectors. The data collected from the questionnaire and focus groups deepened our understanding of the identified capabilities, the associated conversion factors, and the relationship between the two. Results. New treatments may have a positive impact on CF sufferer well-being, particularly in areas related to bodily health, control over one’s environment, affiliation, and play. However, these improvements do not occur automatically or uniformly, as they are conditioned by factors such as: the existence of a high-quality, universal, and free healthcare system; a well-established patient association movement; and specific facilitating psychosocial conditions. Discussion. These new treatments represent a transformative resource that broadens the opportunity to lead a fulfilling life. Nonetheless, their impact is mediated by social, institutional, and personal conditions that must be taken into account, as they interact in complex ways. Conclusions. The mere provision of CFTR modulators does not guarantee a sustained increase in well-being across all CF sufferer life dimensions with improvement potential. It is necessary to strengthen the psychosocial support provided, to rethink intervention models, and to design coordination strategies among stakeholders. Furthermore, a consistent public policy and comprehensive support are required to ensure sustained and equitable access to these benefits.
