A fibrose cística (FC) é uma doença genética que afeta principalmente o sistema respiratório e digestivo, causando muco espesso e complicações respiratórias crônicas. Embora o tratamento tradicional envolva terapias de suporte e antibióticos, novos avanços na terapia de substituição enzimática (TSE) têm mostrado potencial para melhorar o manejo da doença em crianças. Este trabalho revisa os avanços recentes da TSE, destacando sua eficácia e impactos no tratamento pediátrico da FC.